“近年來,,基因治療研究領(lǐng)域取得了巨大的進(jìn)步,。我們很高興能夠通過與Bamboo公司的交易進(jìn)一步鞏固在該領(lǐng)域的領(lǐng)導(dǎo)地位,”輝瑞公司全球研究研發(fā)總裁Mikael Dolsten說,�,!拔覀兿嘈呕蛑委熆赡軙䴙闉�(zāi)難性疾病患者帶來改變。我們希望在未來幾年里,,通過輝瑞的努力和潛在的合作機會,,將這一承諾變?yōu)楝F(xiàn)實�,!�
Bamboo公司的產(chǎn)品系列包含基于重組腺相關(guān)病毒的一流潛在基因療法,。該療法將在兩個優(yōu)先領(lǐng)域補充輝瑞公司在罕見疾病和基因治療方面的產(chǎn)品組合:一是神經(jīng)肌肉疾病,,在該領(lǐng)域擁有一種用于杜氏肌營養(yǎng)不良(Duchenne Muscular Dystrophy,DMD)的臨床前資產(chǎn),;二是中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病,,在該領(lǐng)域擁有用于弗里德希氏共濟失調(diào)和卡納萬病的臨床前資產(chǎn)與用于巨軸索神經(jīng)病的I期資產(chǎn)。
“我們相信,,Bamboo公司在重組腺相關(guān)病毒載體設(shè)計和生產(chǎn)方面的行業(yè)領(lǐng)導(dǎo)能力可以補充輝瑞公司的罕見疾病治療策略,,有助于推動輝瑞公司履行給最需要的患者帶來改變?nèi)松膭?chuàng)新療法的使命,”輝瑞公司罕見疾病研發(fā)部門首席科學(xué)官Gregory LaRosa說,�,!皩⑤x瑞和Bamboo同仁對重組腺相關(guān)病毒生物學(xué)和復(fù)雜生物生產(chǎn)技術(shù)的深刻科學(xué)理解相結(jié)合,將有助于我們在該領(lǐng)域取得成功,。我們懷著愉悅的心情歡迎Bamboo的同事們來到輝瑞,,期望大家精誠合作,在醫(yī)療需求高度未滿足的領(lǐng)域里,,為患者帶來創(chuàng)新性基因療法,。”
Bamboo公司的首席科學(xué)官和執(zhí)行總裁Jude Samulski也將加入輝瑞,。Samulski博士是重組腺相關(guān)病毒載體的領(lǐng)軍專家,,在該領(lǐng)域擁有25年以上的相關(guān)經(jīng)驗。Samulski博士和Bamboo公司的團(tuán)隊將在輝瑞公司基因治療研究能力的建立和快速發(fā)展中發(fā)揮關(guān)鍵作用,。
“我們很高興與輝瑞公司一起開始工作,,這標(biāo)志著我們在將Bamboo公司的系列產(chǎn)品帶到臨床并最終將潛在新藥帶給患者的道路上,向前邁進(jìn)了重要的一步,,” Samulski博士說,。 2014年,輝瑞公司在位于英國倫敦的公司罕見疾病研究部內(nèi)建立了遺傳醫(yī)學(xué)研究所(GMI),。該研究所是在基因治療領(lǐng)域的領(lǐng)軍科學(xué)家Michael Linden指導(dǎo)下從事基因治療研究的專門機構(gòu),。Linden博士和遺傳醫(yī)學(xué)研究所負(fù)責(zé)對潛在基因治療計劃進(jìn)行鑒定,并通過科學(xué)發(fā)現(xiàn),、流程開發(fā)和轉(zhuǎn)化發(fā)展對計劃提供支持,。
除對以倫敦為基地的遺傳醫(yī)學(xué)研究所的投資外,輝瑞公司與位于費城的Spark Therapeutics公司在SPK-9001臨床項目上建立了合作關(guān)系,。SPK-9001研究用作乙型血友病的一次性治療方法,,在治療過程中使用了一種生物工程重組腺相關(guān)病毒載體。該療法正在進(jìn)行的I/II期試驗獲得的初步數(shù)據(jù)已顯示了頗具前景的早期結(jié)果,,且SPK-9001臨床項目已收到了美國食品藥品管理局授予的突破性療法認(rèn)證,。
輝瑞公司與幾家主要學(xué)術(shù)機構(gòu)簽有研究協(xié)議,其中包括與倫敦國王學(xué)院簽訂的關(guān)于一系列重組腺相關(guān)病毒基因治療載體的開發(fā)協(xié)議,以及與愛荷華大學(xué)研究基金會簽訂的,,借助愛荷華大學(xué)實驗室進(jìn)行囊性纖維化潛在基因治療開發(fā)的協(xié)議,。
輝瑞公司還與位于加州埃默里維爾的4D Molecular Therapeutics(4DMT)公司簽訂了一項合作與許可證協(xié)議,用來發(fā)掘和開發(fā)用于心臟病的新一代重組腺相關(guān)病毒載體,。此外,,輝瑞公司還于2015年10月對該公司進(jìn)行了股權(quán)投資。
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